Koruyucu tedavi (profilaksi) gelişmiş ülkelerde uzun yıllardır uygulanan, ülkemizde de 2004 yılından itibaren Sağlık Bakanlığının kabul ettiği bir tedavi şeklidir.
Ağır tip hemofili tanısı konmuş bir hastanın iki yaşından itibaren veya ilk kanamasından sonra haftanın belirli günlerinde kanaması olsun veya olmasın faktör tedavisi alması olarak da açıklanabilir. Böylece hastanın kanında faktör düzeyinin sürekli olarak belirli miktarlarda kalması sağlanır ve oluşabilecek kanamalara karşı önlem alınır. Böylece kendiliğinden veya küçük travmalarla oluşabilecek kanamalar önlenerek eklemlerin korunması sağlanarak sakatlıklar önlenir. Hemofili hastalarında, kanama sırasında yapılan faktör tedavisi, sadece kanamayı durdurmakta, dokularda meydana gelen hasarları ve ileri yaşlarda ortaya çıkan sakatlıkları önlememektedir. Doku hasarını önlemenin bir yolu, hastanın plazmasında faktör düzeyini sürekli olarak belli bir düzeyde tutmak ve böylece kanamaları önlemektir. Primer (birincil) ve Sekonder (ikincil) olarak iki şekilde uygulanmaktadır. Primer profilaksi tedavisi ağır hemofili teşhisi konduktan sonra ilk kanamalar oluşmadan erken çocukluk yaşlarında uygulanan tedavi şeklidir. Segonder profilaksi de ise ilk kanamalar oluştuktan sonra düzenli aralıklarla faktör uygulanmasıdır. Ağır hemofili dışında kafa içi kanaması geçirmiş, veya hedef eklem gelişmiş her tip hemofili hastasına segonder profilaksi uygulanabilir. Ayrıca ameliyat sonrası veya fizik tedavi gerekli olan tüm olgularada bir süre segonder profilaksi yapılmalıdır. Profilaksi tedavisinde hastalara 25 – 40 IU/kg dozunda haftada bir, iki yada üç kez faktör tedavisi yapılarak, plazma faktör düzeylerinin %2’nin üzerinde tutulması sağlanmaktır. Amaç eklem ve doku hasarlarını önlemek, hastayı gündelik yaşamında fonksiyonel ve verimli kılmak, okul ya da iş hayatında devamlılığı sağlamak ve yaşam kalitesini artırmaktır. Öte yandan son yıllarda bu tedaviyi alan olguların inhibitör riskinin daha düşük olduğu kanıtlanmıştır.
Yasal olarak hastanın profilaksi tedavisi alması için faktör düzeyinin % 1’in altında veya ayda üçten fazla kanamasının olması gerekmektedir. Bu şartları sağlayan durumlarda düzenlenecek profilaksi raporu ile haftalık 4500 IU Faktör kullanabilecektir. Bu dozların üzerinde kullanması gerektiği durumlarda ek rapor çıkarılarak tedavinin devamı sağlanır. Profilaksi sırasında kanaması olması halinde durumunu bildirir ek raporla birlikte Sosyal Güvenlik Kurumuna bildirim yapılarak kanaması için yazılan Faktörleri alabilecektir.